Türkiye Hemofili Derneği ve Hemofili Dernekleri Federasyonu, Pendik Green Park Oteli’nde düzenlenen kongrede Brezilya ve Fransız uzmanların liderliğinde, hemofili hastalığına karşı geliştirilen gen tedavisi ve ülkelerindeki son gelişmeler hakkında bilgi paylaştı.
İstanbul Üniversitesi (İÜ) Rektörü ve Türkiye Hemofili Derneği Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar, AA muhabirine yaptığı açıklamada, Türkiye’de gerçekleştirilen klinik çalışmaların geniş boyutlarıyla tartışıldığını söyledi.
Kongredeki forumda Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK), Türk Eczacılar Birliği, üniversiteler, sivil toplum kuruluşlarından temsilciler ile hastalar ve ailelerinin bir araya geldiğini dile getiren Zülfikar, Türkiye’de 21 hastaya gen tedavisi uygulandığını ve bu işlemi yapan 5 merkezin bulunduğunu anlattı.
Prof. Dr. Zülfikar, hemofili hastalarına ömür boyu uygulanan tedavinin zorluğuna, maliyetine ve hasta ailesine yükünün ağırlığına dikkati çekerek, bu yükün nasıl kalıcı olarak ortadan kaldırılabileceğini düşündüklerini kaydetti.
Çalışmaların dünyada 12 yıldır, Türkiye’de ise son 2-3 yıldır devam ettiğini aktaran Zülfikar, “(Gen tedavisi) Kendi merkezimde 2023 yılında 2 vakaya uyguladım. Şimdi onun sonuçlarını da alıyoruz. Başarılı sonuçlarını da görüyoruz. Bunun tabii ki zorlukları da var. Çünkü herkese uygulayamıyoruz. Kanına verdiğimiz virüse karşı koruyucu madde ve antikor olmaması lazım.” dedi.
Zülfikar, bu tedavi için hastanın karaciğerinin sağlam olması gerektiğini vurgulayarak, kongrede bu konuları konuşarak hastalar için çok önemli bir umudu paylaştıklarını dile getirdi.
“Bu ilaçlar dünyanın her yerinde pahalı”
Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı Prof. Dr. Ramazan Kaan Kavaklı ise Türkiye’de 10 bin hemofili hastası bulunduğunu, tedavisi hayat boyu devam ettiği için bir kişinin 50 hastaya bedel olduğunu söyledi.
Hastanın uygun tedavi olmadığı durumlarda sürekli kanamasının bulunduğunu, hastanelere, polikliniklere ve acil servislere gittiğini, bu hastalığın nesilden nesile geçtiği için sürekli ilerlediğini ifade eden Kavaklı, “SGK, şu anda hemofili hastalarının hayat boyu kullandığı faktör ilaçlarını karşılıyor. Bu ilaçlar dünyanın her yerinde pahalı. Dünyada 5 binden fazla hastanın bu ilacını karşılayan 10 ülke var. Onlardan birisi Türkiye, bunu şu anda sağlıyor.” diye konuştu.
Kavaklı, hemofili hastasının hayat boyu ilaçları kullanmasının zor olduğunu belirterek, araştırma projesinin 18 yaşını dolduranlara yapıldığını aktardı.
Gen tedavisinin kısa vadede yan etkisinin olmadığının altını çizen Prof. Dr. Kavaklı, şöyle devam etti:
“Uzun vadede gen tedavisi olduğu için ‘genlerle ilgili bir yan etki olabilir mi’ diye bazı endişeler var ama şu ana kadar sıkıntı olmadı. Bundan 20 sene önce bu işler ilk başlarken karaciğerde tümör gelişimi riskinden bahsediliyordu. Teorik bir risk var. Bunu da hastalarımızla konuşuyoruz. Ancak 20 yıldır herhangi bir kanser girişimi söz konusu değil. Bu oldukça başarılı gidiyor.”